ПРАГА-КИЇВ. «Смайлики» – так називають пацієнтів зі спінальною м’язовою атрофією. В Україні через те, що ця хвороба орфанна, тобто рідкісна, повноцінної державної програми з фінансування ліків для таких пацієнтів немає. Родинам доводиться здебільшого самотужки шукати та оплачувати коштовне лікування, збираючи гроші у соцмережах чи беручи участь у лотереях. В Європі ж у таких людей є шанс на повноцінне життя. Скажімо, в Чехії кілька років тому державна страхова компанія затвердила фінансування ліків для таких пацієнтів і тепер навіть найдорожчий одноразовий укол, який коштує понад 2 мільйони доларів, доступний для чеських дітей. Як «Смайликів» рятують у Європі та чи можливий такий підхід в Україні?
Шоб познайомитися із родиною Данієля Костана, Радіо Свобода вирушає до чеського міста Следчани – це близько 70 кілометрів від столиці Чехії Праги. Зустрічаємось з ними біля школи.
– Добрий день. Ізабелла, привітаєшся з гостями?
– Вітаємо вас!
Ізабелла не може пересуватися самотужки. Тато вивозить її зі школи на візку після додаткових занять. Обережно садить доньку до авта, брат та сестра допомагають дівчинці затягти паски безпеки.
«Так у нас майже щодня. Ізабелку, щоправда, я забираю трохи згодом. У інших дітей будуть ще додаткові гуртки», – розповідає Данієль.
Коли дівчинці був один рік, їй поставили страшний діагноз – СМА. Це рідкісне генетичне захворювання, яке блокує білок, необхідний для роботи мотонейронів. Простими словами – це атрофія м’язів, яка призводить до ранньої смерті через неможливість дихати.
«Про діагноз ми дізналися на Різдво 2015 року. Тоді взагалі ліків проти СМА не існувало. Лікарі сказали, що її стан буде погіршуватися і, з рештою, вона може померти», – розповідає тато дівчинки.
Без детальної інформації про хворобу та ліки родина жила аж до тих пір, поки не винайшли ліки. За цей час Данієль познайомився з іншими родинами в Чехії, діти яких так само хворіли на СМА і заснували пацієнтську організацію Smači (СМА-чі). На початку батьки допомагали шукати щойно знайдені ліки в тих країнах, де вони вже були сертифіковані. У 2018 році препарат під назвою «Спінраза» був офіційно зареєстрований у Чехії й організація почала вести перемовини із чеською державною страховою компанією та місцевим МОЗом.
«Там були інтенсивні переговори та дебати як зі сторони уряду, так і страхових компаній, органів охорони здоров’я і самих пацієнтів та пацієнтських організацій. Також залучався і виробник ліків. Ми безмежно раділи, коли нам вдалося дійти згоди», – розповідає Данієль.
Окрім препарату «Спінраза» – ін’єкцій, які потрібно робити все життя, чеська державна страхова компанія погодила компенсувати новонародженим дітям ще більш ефективні ліки. Мова про найдорожчий у світі препарат, який занесений через це у «Книгу рекордів Гінесса» – «Золгенсма». Лише одна ін’єкція, яка коштує більш як 2 мільйони доларів, здатна повністю зупинити прогрес хвороби ще на початковій стадії.
«Нині препарат «Спінраза» отримують 70 наших клієнтів. Також 12 дітей цього року отримають «Золгензму». Він вважається найбільш сучасним, однак і найбільш дорогим. Постачання цього препарату до Чехії розпочалася всього кілька місяців тому і ми раді, що зможемо таким чином врятувати чиїсь життя», – розповіла Радіо Свобода речниця державної страхової компанії Чехії.
6-річна Ізабела тепер має можливість отримати і цей коштовний укол, проте «Золгенсма» їй вже допомогти не зможе. Є обмеження по віку і вазі пацієнта. Нині ж фармацевти винайшли альтернативний довічним ін’єкціям препарат.
«Наша Ізабела нині приймає ось цей сироп – це для нас найкраща альтернатива серед ліків проти СМА. Ми просто йдемо до нашого лікаря, і він виписує нам його, потім страхова оплачує і все. Усім же новим дітям, у яких діагностують цю хворобу, зазвичай вже виписують один укол «Золгензми», – розповів Данієль.
Такий самий сироп вже кілька місяців приймає маленька Лара із Києва – у неї теж СМА. З дівчинкою та її мамою Радіо Свобода зустрічається в одному зі столичних реабілітаційних центрів під час спеціальної гімнастики.
«Зараз ви бачите, як вона працює. Всіх цих рухів ‒ не було. Ми приймаємо препарат із 6 серпня, до цього вона сидіти не могла без підтримки, вона падала через дві хвилини. Вона максимум дві хвилини трималася. Руками як вона от зараз робить ‒ вона взагалі не могла два з половиною роки мінімум. Це препарат, який зробив диво», – розповіла Радіо Свобода мама Лари Любов Кравчук.
Любов Кравчук вже 5 з половиною років щодня бореться за життя своєї доньки. Їй самій довелося шукати інформацію про хворобу та лікування, бо ж у державних лікарнях лише розводили руками: «В державній поліклініці, за місцем проживання, я прийшла взяти якусь довідку і мені сказали: «Шукайте іншого тата. Народжуйте іншу дитину».
Коли ліки проти СМА вже зареєстрували в Україні, Любов Кравчук зверталася у МОЗ та столичний департамент охорони здоров’я, аби держава закупила ліки для її доньки та інших пацієнтів.
«Писали в Міністерство охорони здоров’я, Департамент охорони здоров’я міста Києва, щоб нам виділили кошти на лікування. Нам усюди відповідали, що коштів немає. Просто за 15 хвилин написала пост: «Прошу допомогти захистити мою дитину від смерті, бо держава, здається, не збирається цього робити». І багато відгукнулося незнайомих людей з різних країн і куточків України. Навіть були по дві й 20 гривень перекази з коментарем, що це останнє що є, але може вас це врятує», – розповідає Любов.
Матері Лари вдалося тоді забрати близько 2 мільйонів гривень. Але на продовження лікування цього року потрібно ще близько трьох мільйонів, адже препарат потрібно приймати все життя.
«Кошти на орфанні захворювання державою в принципі не виділяються. Вони виділяються із виключенням на кілька програм і тільки під ті ліки, які, власне, зареєстровані. Для СМА цього не було, тому моменти із лікуванням та реабілітацією покладалися на сімейний бюджет», ‒ розповів Радіо Свобода президент організації «Діти з СМА» Віталій Матюшенко.
За словами президента організації «Діти з СМА», чеська модель з оплати ліків страховою заледве можлива, адже в Україні роками лише говорять про втілення обов’язкового медстрахування. Натомість виходом може стати ухвалення закону про закупівлю ліків за договорами керованого доступу, який Верховна Рада ухвалила у другому читанні наприкінці вересня. Він може дозволити купувати дорогі препарати напряму у виробника дешевше.
«Якщо один флакон зараз коштує 251 тисячу гривень, то, можливо, нашій державі зроблять знижку у 50 відсотків. Через місяць-два ми дізнаємося, чи буде все добре в наступному році», – розповіла Любов Кравчук.
Мати сподівається, що закон невдовзі запрацює. Адже нині один день життя її доньки коштує 12 з половиною тисяч гривень.
