В январе 2025 года в России закупили аргентинский препарат для лечения муковисцидоза "Трилекса" – несмотря на то, что родители больных детей с декабря выходят на пикеты, протестуя против лекарства без клинических испытаний. Родители считают, что власти собираются экспериментировать на детях, потому что доходы от поставок "Трилексы" получает семья, близкая Владимиру Путину. Другие видят причины отказа от надежного лекарства в антиамериканской политике властей. Клинически испытанный препарат "Трикафта" производства США уже показал отличные результаты в России.
Текст: проект "Окно"
Родители перепробовали все методы – пикеты, коллективные и индивидуальные обращения, заявления в прокуратуру и полицию. В ответ полиция угрожает им протоколами за следующие пикеты, а медики – органами опеки.
"Волшебный эффект"
С конца января 2025 года родители детей больных муковисцидозом в разных российских регионах вновь начали выходить на одиночные пикеты. С первого месяца нового года стало ясно, что проверенный препарат "Трикафта", который их дети принимают последние несколько месяцев (в июне 2023 года "Трикафту" зарегистрировали в РФ, в апреле 2024 года препарат ввели в гражданский оборот), госфонд "Круг добра" отказался закупать. Вместо оригинального препарата от муковисцидоза госфонд сделал на сумму в 11,2 млрд рублей заказы аргентинского непроверенного аналога "Трилекса" компании Tuteur (ее дистрибьютор в России – "Ирвин", а представитель – ООО "Медицинская исследовательская компания" (МИК).
– Мы узнали о диагнозе, когда Алине был один месяц. До 10 лет у нее была только базисная терапия, максимум которой – не допустить сильного ухудшения. В 2022 году нам наконец назначили "Трикафту". Как только ребенок начал принимать этот препарат таргетной терапии, который корректирует работу поломанного гена, проще говоря, заставляет его работать правильно, мы почувствовали разницу тут же. Совершенно другая жизнь. От приема первой же таблетки был такой вау-эффект, как будто она волшебная, – говорит член инициативной группы родителей детей с муковисцидозом Светлана Зарифулина из Красноярска. – Алина практически начала жить жизнь здорового ребенка. Всей семье стало легче психологически: Алина уже не болеет так часто, не нуждается в постоянном приеме каких-то тяжелых препаратов, как было раньше – антибиотиков, гормональных. К примеру, она всегда жаловалась, что у нее не хватает дыхалки на физкультуре бегать. Сейчас она практически наравне со всеми ребятами в классе. Муковисцидоз – это извечная проблема с набором веса. Если до "Трикафты" весь последний год вес держался на одном уровне, то, как только мы начали принимать ее – в первый месяц очень быстрый скачок веса произошел. Просто колоссальные изменения были, которые и невооруженным глазом видны, и по анализам, по рутинным исследованиям. Спирография, которую мы ежегодно делаем, всегда была у нас ниже нормы. Сейчас она как у здорового человека! Мы не можем позволить эти потрясающие результаты потерять. А ведь так и будет – лекарство не испытывалось ни на одном ребенке, только на 11 взрослых. Одиннадцать! Это капля в море, это меньше процента на всех 1350 больных взрослых в РФ. Плюс это были не клинические испытания, принятые в международной практике. Они же подтвердили, что это были "научные наблюдения".
Регулярные легочные болезни, поражение поджелудочной железы, приводящее к панкреатиту и сахарному диабету, восприимчивость к любой инфекции, недобор веса. Так дети с муковисцидозом существовали до "Трикафты" с неизбежными ингаляциями и капельницами.
Родители объясняют, что муковисцидоз, вопреки расхожему мнению, затрагивает не только легкие, но абсолютно весь организм. Собеседницы "Окна" отмечают, что после начала приема "Трикафты" многим удалось избежать уже назначенных операций, например, по удалению полипов в носоглотке. У более тяжелых больных с бронхоэктазами (полости, которые образуются в легких и заполняются мокротой) врачи подтверждали, что полости обрастали заново здоровой тканью.
– Они подтвердили фактически процесс регенерации легкого. И детей, кто стоял в очереди на пересадку легких, стали снимать с листа ожидания. Наш врач наши успехи называла "реальным чудом", – говорит одна из собеседниц.
По данным регистра больных муковисцидозом на 2021 год (самые поздние данные), в России зарегистрированы 3,9 тысяч пациентов с заболеванием. Из них совершеннолетние – 27,4%. Средний возраст пациентов – 9,8 лет.
– Сейчас у "Трикафты" есть гранулы даже для малышей (таблетки показаны для детей от 6 лет). А чем раньше ребенок начал прием, тем выше вероятность, что доживет как обычный здоровый до 70-80 лет. Те, кто начал в пубертат – могут дожить и до 50-60. А без лечения – средний возраст 37 лет, – называют цифры родители.
Муковисцидоз – тяжелое генетическое заболевание, в ходе которого поражаются железы внешней секреции, а также происходят нарушения функций органов дыхания. Последнее может приводить к развитию опасных, трудно поддающихся лечению инфекций. Заболевание возникает, если дефектные гены были у обоих родителей.
– У Вики был недовес, синяки под глазами, кашель постоянный. Мы постоянно боялись соплей. И жили в целом, как в ковидные времена стали все люди жить. Еще до пандемии боялись руки не помыть, ходили в масках – это обычная жизнь при муковисцидозе. Была. С появлением "Трикафты" у меня стал совершенно другой ребенок. Ушли легочные обострения, ушли легочные инфекции. Постепенно отказались от всех препаратов, которые принимали. Оставили только "Трикафту" и "Креон" (ферменты поджелудочной железы). Последний только потому, что у нас уже поджелудочная на нуле. "Трикафта" не может поднять поджелудочную железу, когда она уже совсем нерабочая. В остальном мы забыли, что такое изнуряющая терапия. Если раньше мы дважды в день выполняли кинезитерапию: знаете, такие баночки для анализов с красной крышкой – каждый день мы выводили по полной такой банке мокроты из легких. И до девяти ингаляций ежедневно! Полдня тратили только на то, чтобы ребенок оставался живым. Сейчас только три таблетки "Трикафты" в день и "Креон" с приемом пищи. Мы сейчас живем абсолютно нормальную, счастливую жизнь. И панически боимся вернуться назад, – признается Катерина Синебрюкова из Геленджика. – Просто с ужасом представляем, что можем вернуться назад. Как это ребенку можно объяснить? Я вообще не представляю.
Катерина была самой первой, кто вышел на пикет в декабре 2024 года. С тех пор она поняла, что не работают ни одиночные пикеты, ни коллективные обращения.
– В Краснодаре вышла 16 декабря. Потом в Москве вышла, постояла возле Генеральной прокуратуры. В январе выхожу, вчера была вот. Не работает. Больше скажу, нашим родителям стали угрожать – предписания приходят от полиции, что мы не имеем права пикеты проводить, что мы "нарушаем порядок". Угрожают протоколом, если еще раз выйдем. Получается, мы не можем бороться за своих детей, не можем бороться за то, чтобы власть нас услышала, – говорит Катерина. – Конечно, все родители сейчас напуганы. Напуганы не только будущим состоянием наших детей, потому что у нас фактически работающее лекарство забрали, а еще и органами напуганы. Мы заложники, по сути. Не знаем, что нам делать. Наши коллективные обращения не работают. Индивидуальные тоже.
По словам родителей детей с муковисцидозом, это не первый раз, когда их принудительно пытаются перевести на неэффективные аналоги.
– До "Трикафты" в базисную терапию входила внутривенная антибактериальная терапия, то есть антибиотики. С 2020 года они стали их заменять на российские, и лично мою дочь они доводили до кровотечения из носа, до кровохарканья, – говорит Катерина. – Если препараты для печени брать – много лет мы были на препарате "Урсофальк". Когда нам заменили на его российский аналог, у дочери случилось такое сильное ухудшение, что увезли на скорой. Когда мы поступили в педиатрическое отделение, я сразу же сказала, что у нас замена препарата – отправили на УЗИ и там диагностировали застой желчи. Спасло только то, что у моего блога было много подписчиков – кинули клич, в часы привезли последнюю упаковку из Питера. А это всего-то замена не сильно сложного препарата. "Трикафта"-то действует на генном уровне. Совсем другой уровень опасности.
Кто такая "Трилекса"?
В конце прошлого года родители узнали, что врачи, наблюдавшие прогресс их детей после "Трикафты", сделали за их спиной новые врачебные заключения (есть в распоряжении редакции), заменив торговое наименование ("Трикафта") на действующее вещество (ивакафтор+тезакафтор+элексакафтор и ивакафтор) – это позволит чиновникам закупать аналоги без достаточных исследований, например, "Трилексу".
– Целый год мы наслаждались чудо- лекарством и поразительным эффектом от него, а потом в чатах прошла новость о том, что в странах третьего мира отчаявшимся родителям, чьи дети уже ждали очередь на пересадку легких, предложили бесплатно попробовать новый препарат – как бы аналог "Трикафты", под названием "Трилекса". Мы сразу насторожились и не зря, как выяснилось. Знающие родители уже тогда поняли, чем это обернется – клинических исследований нет, были только "наблюдения" на мизерном количестве взрослых. В итоге достоверной информации о влиянии препарата нет. Однако аргентинский препарат "Трилекса" уже попал на российский рынок и его дистрибьютор выиграл торги с разницей всего в 3%(!). Его признали как будто идентичным американской "Трикафте". Но из Казахстана, несмотря на запрет родителей "подопытных" детей, поступают не очень хорошие отзывы. Я очень боюсь, – признается Татьяна Колеснева из Петербурга, мама 10-летней Василисы. – Мы в информационном вакууме. Это очень страшно! Под видом импортозамещения власти провели закупку того, что просто дешевле. Разве это честно – проводить такие опыты над детьми, которые и так настрадались в жизни? Разве это честно, ставить родителей перед фактом и насильно заставлять их пробовать новый препарат? Конечно, многие родители вновь бастуют, не соглашаясь с таким произволом. Мы выходили на пикеты у Минздрава на Малой Садовой, дежурили там по часу, стоя с плакатами и надеждой, что нас услышат. А нам в ответ – сотрудников полиции, хотя мы соблюдаем правила пикетов. В итоге, к одной из участниц потом приехал участковый "на разговор". Приехал по прописке, где живет ее сестра с мужем, те были в шоке и попросили ее больше не выходить на пикеты.
Закупке аргентинского препарата в РФ не помешали даже жалобы патентообладателя, фармацевтической компании Sanofi, которой принадлежат до 2037 года права на продажу оригинального препарата "Трикафта" в России, и которая пыталась добиться запрета обращения аргентинского дженерика. В декабре 2024 года комиссия Федеральной антимонопольной службы (ФАС) по контролю в сфере закупок признала необоснованными жалобы Sanofi на результаты тендеров по закупке Федеральным центром планирования и организации лекарственного обеспечения граждан (ФЦПиЛО) Минздрава РФ препарата против муковисцидоза с действующим веществом ивакафтор+тезакафтор+элексакафтор и ивакафтор.
– Очень интересная ситуация. В августе 2024 года по заявкам "Круга добра" (через этот госфонд происходят госзакупки жизненно важных лекарств для детей) прошли аукционы на закупку всем российским детям "Трикафты". Но ФАС не согласовал заключение контрактов с поставщиком АО "Санофи Россия". Причина - письмо компании "МИК" в адрес контролирующего органа ФАС, в котором они заверили в скорой регистрации в России аргентинского дженерика "Трилекса" стоимостью в 40% дешевле оригинала "Трикафта". В это же время производители "Трикафты" подают на этого аргентинского производителя в арбитражный суд, потому что ими было нарушено патентное право. Российские же чиновники решили этот патентный вопрос силовым образом – просто взяли и поставили "Трилексу". У всех недоумение: "На основании чего?", – говорит врач-невролог, иммуногенетик Александр Курмышкин. – Во-первых, "Трилекса" не признана ни в одном из развитых государств Европы и США, ее не зарегистрировали именно в связи с отсутствием клинических исследований. Известно только об исследованиях на 15 взрослых в Аргентине (на детях вообще не проводились) и о 11 "врачебных наблюдениях" на 11 взрослых в России. Интересный факт – в Аргентине "Трилексу" не применяют, а лечат совсем другим препаратом. То есть "Трилексу" изначально готовили на экспорт.
Опрошенные родители говорят, что с взрослыми участниками "наблюдений" из России им поговорить не удалось. Но удалось пообщаться с родителями из Казахстана до того, как они перестали разговаривать из-за подписки о неразглашении.
– Одна мамочка из Казахстана даже посты успела сделать (скриншоты есть в распоряжении редакции), где высказалась о негативном влиянии "Трилексы". Она говорила о том, как ухудшились анализы крови, как "Трилекса" довела ее ребенка до реанимации. Потом ее припугнули из-за того, что все родители, я так поняла, подписывали какие-то лютые соглашения о неразглашении, а она ее тем самым нарушила. Она стерла все публикации и больше говорить не стала. Вторая мамочка говорила о приступах эпилепсии у ребенка после начала приема "Трилексы". Сейчас они [больные муковисцидозом в Казахстане] в страшной ситуации – "Трикафту" власти им отказались закупить, а "Трилексу" позже запретили на территории Казахстана, – говорит одна из собеседниц (имя редакция не указывает по ее просьбе). – Дети остались фактически без лечения из-за игр "больших дядей", которые хотят заработать.
Обсуждая причины того, почему российские чиновники позволили закупить детям препарат без клинических исследований, собеседники первым делом указывают на то, что в числе владельцев компании-дистрибьютора "Трилексы" – "Ирвин" – числится Геннадий Дюмин.
– Фирма "Ирвин" учреждена в 2018 году в Подмосковье и за это время успела получить порядка 14 тыс. госконтрактов на общую сумму более чем 119 млрд рублей. Ее владелец – ООО "Фармэко". В 2015-2018 годы в совладельцах фигурировали панамское АПОЛОС ПАРТНЕРС С.А. и кипрское "ТРЕЙДЛАИН СЕРВИСИЗ ЛТД". С последним долю делило ООО "Артпол Холдинг", что принадлежало бывшему главе Минэнерго РФ Сергею Шматко, а после его смерти перешло к наследникам. В качестве представителя "Фармэко" также фигурировал Геннадий Дюмин. Это отец бывшего тульского губернатора, экс-замминистра обороны Алексея Дюмина, который с мая 2024 года является помощником президента РФ. Один из друзей товарища Владимира Владимировича. Теперь понятно, откуда сильное лобби? – говорит один из экспертов фарминдустрии (имя редакция не указывает для безопасности собеседника).
Часть родителей считает, что причина того, почему детей оставляют без проверенного лекарства не только финансовая, но и политическая.
– У нас с мужем двое детей. Один ребенок – носитель, второй ребенок болен. Мы до его рождения даже не знали, что у нас есть такой ген. От этого никто не застрахован. Мы хотим, чтобы у наших детей и у других детей были хоть какие-то гарантии на лечение в нашем государстве. Чтобы они жили и знали, что завтра у них не отберут лекарство, которое уже имеем сегодня. А получилось, что мы в один "прекрасный" день проснулись и чиновники сказали: "Трикафты" больше не будет". И все ваши аргументы будто не слышат. Мы врачам задаем в лоб вопрос: "Сейчас мы начинаем пить "Трилексу", и ребенок "слетает" – ему становится плохо. Кто за это будет нести ответственность? Доктора говорят: "Ну, а как мы можем нести ответственность? Мы же не знаем". А мы им говорим: "Ну, тогда почему вы говорите, что "Трилекса" – это полный аналог, не бойтесь?". Тогда и вы не бойтесь – возьмите ответственность на себя! Но они не берут, уходят от ответственности, понимаете? – возмущается Катерина Синебрюкова. – Потому что опасность реально есть. И, я думаю, первая причина, почему они его продвигают, несмотря на опасность для детей – это политические отношения, внешняя политика. Мы, конечно, все слышим о том, что дети должны быть вне политики и так далее. А на практике имеем совершенно другое. Это ж даже не импортозамещение, если это Аргентина. То есть они готовы все, что угодно, нашим детям закупить, лишь бы это были не США. Я это так вижу. А дети не должны рассчитываться за эти игры политиков. Большие дяди на своих больших игровых полях могут делать все, что угодно. Но дети наши здесь ни в чем не виноваты.
Родители больных детей продолжают выходить на пикеты, хотя многим из них угрожают не только задержаниями и протоколами за пикеты, но и органами опеки.
– Наши дети стали просто подопытными мышками. И они на сегодня уже обязаны начать прием непроверенного препарата. А если вы системе сопротивляетесь, то вот вам ПДН (отдел МВД по делам несовершеннолетних): "Мы на вас органы опеки направим. Заберем ваших детей за то, что вы плохие родители". За то, что вы не хотите травить своих детей, – комментирует одна из собеседниц "Окна". – Нам, родителям больных детей, и статусом иноагентов грозят. Господин Власов Ян (глава Общественного совета по защите прав пациентов в Федеральной службе по надзору в сфере здравоохранения и социального развития) в открытую грозит отобрать детей и признать нас иноагентами, если будем сопротивляться назначению "Трилексы".
Родители считают, что им придется возобносить благотворительные сборы на закупку дорогостоящей "Трикафты". Но понимают, что это лишь временное решение.
– Вот сижу, знаете, обтекаю. Даже не могу других слов подобрать. Я не знаю, что мне еще делать. Постоянно собирать на "Трикафту"? Ну, хорошо. Купим мы одну упаковку, купим мы две. Одна упаковка стоит почти 2 млн рублей, – считает Катерина. – Потом что? Даже если я все свои органы продам, моей дочери не хватит на всю жизнь на "Трикафту". Я не знаю, куда мне бежать.
