В августе 2019 года в Государственный реестр лекарственных средств России был внесен первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — спинраза (нусинерсен). В США он появился еще в 2016 году, но в России он до сих пор не был зарегистрирован